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作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥，氯巴占日前在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國(guó)第一張?zhí)幏?。這是一種治療罕見難治性癲癇患兒的藥物，可以說(shuō)是治療這類疾病的“救命藥”。另?yè)?jù)消息，治療相關(guān)疾病的首款國(guó)產(chǎn)藥近期已經(jīng)獲批上市。它的價(jià)格怎么樣？能否滿足患者的用藥需求？
氯巴占開出全國(guó)首張?zhí)幏?/span>
有患兒家屬稱已能開藥
氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的作用。但由于氯巴占在我國(guó)屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國(guó)內(nèi)審批上市。
為了滿足患者對(duì)氯巴占這類國(guó)外已上市、國(guó)內(nèi)無(wú)供應(yīng)的少量特定臨床急需藥品的需求，今年6月，國(guó)家衛(wèi)健委、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》。《方案》明確，在北京協(xié)和醫(yī)院牽頭的遍布全國(guó)50家三級(jí)醫(yī)院，進(jìn)口氯巴占將陸續(xù)落地，患兒和家屬經(jīng)過(guò)符合條件的醫(yī)師開具處方，可以購(gòu)買到氯巴占。
近日，北京協(xié)和醫(yī)院開出全國(guó)第一張氯巴占處方，毛女士的兒子是首位在國(guó)內(nèi)醫(yī)院開具處方后使用到原研藥氯巴占的患兒。
毛女士的兒子在兩歲時(shí)患上了嬰兒痙攣癥，服用氯巴占已近5年，之前一直是靠朋友從國(guó)外代購(gòu)，經(jīng)常面臨著斷藥的風(fēng)險(xiǎn)。毛女士說(shuō)，這類疾病如果不能長(zhǎng)期規(guī)律服藥很容易反復(fù)，甚至帶來(lái)并發(fā)癥。
醫(yī)生：為其他罕見病藥物的可及性
提供解決路徑
北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任張波表示，難治性癲癇無(wú)論是對(duì)患兒還是家庭來(lái)講，影響非常嚴(yán)重?！氨热缯f(shuō)對(duì)患兒的智力發(fā)育影響，對(duì)他身體的損傷，還有精神壓力都是非常大的?！?/span>
張波指出，隨著原研藥氯巴占的進(jìn)口，國(guó)內(nèi)難治性癲癇患者用藥的可及性問(wèn)題得到了有效緩解，它為其他罕見病藥物的可及性提供了一種解決的路徑。
中國(guó)藥科大學(xué)藥品監(jiān)管科學(xué)研究院執(zhí)行院長(zhǎng)邵蓉表示，解決罕見病家庭用藥難題的措施主要包括進(jìn)口原研藥、進(jìn)口藥品國(guó)產(chǎn)化以及仿制等途徑。
邵蓉介紹，進(jìn)口藥品的注冊(cè)審批，需要經(jīng)過(guò)多道嚴(yán)格的程序，近年來(lái)針對(duì)罕見病用藥，國(guó)家藥監(jiān)部門在嚴(yán)格風(fēng)險(xiǎn)獲益權(quán)衡的同時(shí)，也盡可能縮減上市審批時(shí)間，爭(zhēng)取讓罕見病患者和家庭早日看到曙光。
邵蓉表示，從國(guó)外直接進(jìn)口的藥品，也就是在國(guó)外上市的產(chǎn)品，藥品的持有人有興趣到中國(guó)市場(chǎng)來(lái)，向藥監(jiān)局提出申請(qǐng)，類似氯巴占這樣符合臨床急需，又是罕見病用藥，還圍繞著兒童用藥，它的程序會(huì)適當(dāng)加快。“要看它的臨床數(shù)據(jù)怎么樣、是否有人種差異的數(shù)據(jù)等，另外也會(huì)涉及到罕見病樣本量的問(wèn)題，要看如果有臨床研究的話，樣本量受試者人數(shù)怎么樣？不過(guò)，這類藥品的審批在保證安全性的前提下相對(duì)比較靈活?！?br/>
企業(yè)：國(guó)產(chǎn)藥預(yù)計(jì)十月上市
價(jià)格比進(jìn)口藥便宜
此外，治療相關(guān)疾病的首款國(guó)產(chǎn)藥近期已經(jīng)獲批上市。該企業(yè)開發(fā)中心副主任廖宗權(quán)表示，“9月份我們獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《（藥品）注冊(cè)證書》，獲得了我們的生產(chǎn)批件，我們公司預(yù)計(jì)這個(gè)產(chǎn)品十月上市?！?br/>
廖宗權(quán)透露，此類罕見病使用的藥物受眾相對(duì)較少，國(guó)內(nèi)從事研發(fā)、生產(chǎn)的企業(yè)并不多，而且難度不小。
“精神管制類藥品的研發(fā)相對(duì)于普藥研發(fā)，在管理環(huán)節(jié)要求更多，不管是物料，還是實(shí)際生產(chǎn)等各個(gè)環(huán)節(jié)，都有一些特殊的要求，比如要求雙人操作等各方面。
對(duì)于大家關(guān)注的價(jià)格問(wèn)題，廖宗權(quán)表示，目前公司還沒有最終確定銷售價(jià)格，但可以確定的是一定會(huì)比進(jìn)口藥便宜。
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